반응형 희귀질환1 졸겐스마? 세상에서 가장비싼 치료용 주사, (척수성 근위축증에 대해서) 2021년 6월 1일, 영국에서 세상에서 가장 비싼 치료용 주사가 투여되었다. 1회 투여에 28억원이라 한다. 투여된 약은 바로 "졸겐스마(Zolgensma)"이다. 졸겐스마는 스위스계 제약회사 노바티스가 개발한 1회 투약 치료약으로 "척수성 근위축증"에 대한 치료약이라 한다. 약값이 어마어마하여 비판의 여론이 높지만, 제약사에서는 기존의 치료제인 "스핀라자" 를 평생 사용하는 비용에 비해 50% 밖에 되지 않는다는 입장이다. 척수성 근위축증이란? SMN-1 유전자 돌연변이로 인해 단백질 생성에 문제가 생겨 운동신경 기능이 손상되는 희귀 질환이다. SMN-1유전자가 제 기능을 못하므로 보조 역할을 하는 SMN-2유전자가 얼마나 있어 그 기능을 대신할 수 있느냐에 따라 총 네 가지 유형으로 나뉜다. 1. .. 2021. 6. 2. 이전 1 다음 반응형
